Durante o ensaio de terapia génica, os doentes abrandaram a progressão da doença em 75% dos casos, o que lhes permitiu viver potencialmente mais décadas com uma melhor qualidade de vida.

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A doença mata rapidamente as células cerebrais e é normalmente fatal duas décadas após o aparecimento dos sintomas, afectando cerca de 75.000 pessoas só no Reino Unido.