Durante o teste de terapia genética, eles retardaram o progresso da doença em 75 por cento dos casos, permitindo que os pacientes vivessem potencialmente mais décadas com uma melhor qualidade de vida.

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A condição mata rapidamente as células cerebrais e geralmente é fatal em duas décadas após a revelação dos sintomas, afetando cerca de 75.000 pessoas somente no Reino Unido.