Durante el ensayo de terapia génica, frenaron el avance de la enfermedad en el 75 por ciento de los casos, lo que permitió a los pacientes vivir potencialmente décadas más con una mejor calidad de vida.

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Esta enfermedad mata rápidamente las células cerebrales y suele ser mortal a las dos décadas de manifestarse los síntomas, afectando a unas 75.000 personas sólo en el Reino Unido.