Au cours de l'essai de thérapie génique, ils ont ralenti l'évolution de la maladie dans 75 % des cas, permettant aux patients de vivre potentiellement des dizaines d'années de plus avec une meilleure qualité de vie.

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La maladie tue rapidement les cellules du cerveau et est généralement fatale dans les deux décennies qui suivent l'apparition des symptômes. On estime qu'elle touche 75 000 personnes rien qu'au Royaume-Uni.