Kliinisessä tutkimuksessa testataan intismeran autogene (V940) -valmistetta, joka on kokeellinen lähetti-RNA (mRNA)-hoito, jonka Moderna on kehittänyt yhteistyössä Merckin kanssa, joka tunnetaan Yhdysvaltojen ulkopuolella nimellä MSD.

Tutkimuksen onnistuminen

Toisin kuin tartuntojen ehkäisyyn tarkoitetut rokotteet, tämä hoito on tarkoitettu ihmisille, joilla on jo syöpä, sillä siinä käytetään potilaan kasvaimesta peräisin olevaa geneettistä tietoa ja pyritään kouluttamaan immuunijärjestelmää tunnistamaan ja hyökkäämään syöpäsoluja vastaan.

Moderna ja Merck ilmoittivat tällä viikolla, että niiden vaiheen 3 INTerpath-001-tutkimus saavutti kaksi päätavoitettaan: V940:n ja Keytruda-nimellä markkinoitavan pembrolitsumabi-immunoterapian yhdistelmällä saavutettiin tilastollisesti merkitsevä parannus uusiutumattomassa elossaolossa ja etäpesäkkeettömässä elossaolossa.

Tähän kansainväliseen tutkimukseen osallistui 1 137 korkean riskin melanoomapotilasta, joiden kasvaimet oli poistettu kirurgisesti ja jotka saivat joko yksilöllistä mRNA-hoitoa yhdessä pembrolitsumabin kanssa tai pelkästään pembrolitsumabia.

Kokeellinen hoito

Yhtiöt eivät ole vielä julkaisseet vaiheen 3 tuloksia kokonaisuudessaan, vaan ovat ilmoittaneet, että yksityiskohtaiset tiedot esitellään tulevassa lääketieteellisessä kokouksessa, mikä tarkoittaa, että hoito on edelleen kokeellinen eikä sitä ole tällä hetkellä saatavilla vakiintuneena hoitomuotona.

Kuten Executive Digest on raportoinut, edeltävässä vaiheen 2b tutkimuksessa V940:n ja pembrolitsumabin yhdistelmä vähensi uusiutumisen tai kuoleman riskiä 49 prosenttia ja etämetastaasien tai kuoleman riskiä 62 prosenttia verrattuna pelkästään pembrolitsumabiin.

Rokote valmistetaan kunkin potilaan kasvaimen yksilöllisten ominaisuuksien mukaan.

Tutkijat analysoivat ensin kasvaimen tunnistaakseen mutaatiot, jotka voivat tuottaa neoantigeenejä – poikkeavia merkkiaineita, jotka erottavat syöpäsolut terveestä kudoksesta. Rokote käyttää sitten mRNA:ta ohjeistaakseen immuunijärjestelmää kohdistamaan hyökkäyksensä juuri näihin tiettyihin merkkiaineisiin.

Kliiniset tiedot

Tämä lähestymistapa edustaa yhtä mRNA-teknologian tarkimmin seurattuja sovelluksia tartuntatautien ulkopuolella.

Teknologia tuli laajalti tunnetuksi COVID-19-rokotteiden kautta, mutta tutkijat ovat sittemmin selvittäneet sen potentiaalia syövän hoidossa.

Nämä uusimmat tulokset saattavat avata tien viranomaisille tehtäville hakemuksille, vaikka hyväksyntä riippuukin koko kliinisen aineiston yksityiskohtaisesta arvioinnista, ja raporttien mukaan yritykset valmistautuvat jo keskusteluihin sääntelyviranomaisten kanssa.

Rutiinikäytäntö

IPO Lissabonin kolmen potilaan osallistuminen kansainväliseen tutkimukseen antaa Portugalille suoran roolin sellaisen hoidon testaamisessa, joka voisi lopulta tuoda yksilöllisen syöpähoidon lähemmäksi rutiinikäytäntöä.

Tutkijat tutkivat myös vastaavia mRNA-pohjaisia lähestymistapoja muiden syöpien hoidossa, mikä nostaa esiin mahdollisuuden, että yksilölliset rokotteet voisivat lopulta tulla osaksi laajempaa siirtymää kohti hoitoja, jotka on suunniteltu kunkin yksittäisen kasvaimen biologisten ominaisuuksien perusteella.