W ramach badania testowany jest intismeran autogene (V940) – eksperymentalna terapia oparta na informacyjnym RNA (mRNA), opracowana przez firmę Moderna we współpracy z firmą Merck, znaną poza Stanami Zjednoczonymi jako MSD.

Sukces badania

W przeciwieństwie do szczepionek przeznaczonych do zapobiegania zakażeniom, terapia ta jest przeznaczona dla osób, u których już rozpoznano nowotwór, ponieważ wykorzystuje informacje genetyczne pochodzące z guza pacjenta i ma na celu wytrenowanie układu odpornościowego do rozpoznawania i atakowania komórek nowotworowych.

Firmy Moderna i Merck ogłosiły w tym tygodniu, że ich badanie kliniczne III fazy INTerpath-001 osiągnęło dwa główne cele, wykazując statystycznie istotną poprawę w zakresie przeżycia bez nawrotu choroby oraz przeżycia bez odległych przerzutów w przypadku połączenia preparatu V940 z immunoterapią pembrolizumabem, sprzedawanym pod nazwą Keytruda.

W tym międzynarodowym badaniu wzięło udział 1 137 pacjentów z czerniakiem wysokiego ryzyka, u których guzy zostały chirurgicznie usunięte i którzy otrzymali albo spersonalizowaną terapię opartą na mRNA w połączeniu z pembrolizumabem, albo sam pembrolizumab.

Leczenie eksperymentalne

Firmy nie opublikowały jeszcze pełnych wyników badania III fazy, informując, że szczegółowe dane zostaną przedstawione podczas zbliżającego się kongresu medycznego, co oznacza, że terapia pozostaje eksperymentalna i nie jest obecnie dostępna jako standardowe leczenie.

Jak donosi Executive Digest, w poprzednim badaniu fazy 2b połączenie preparatu V940 i pembrolizumabu zmniejszyło ryzyko nawrotu choroby lub zgonu o 49 procent, a ryzyko przerzutów odległych lub zgonu o 62 procent w porównaniu z samym pembrolizumabem.

Szczepionka jest wytwarzana zgodnie z indywidualnymi cechami guza każdego pacjenta.

Naukowcy najpierw analizują nowotwór w celu zidentyfikowania mutacji, które mogą powodować powstawanie neoantygenów – nieprawidłowych markerów odróżniających komórki nowotworowe od zdrowej tkanki – a następnie szczepionka wykorzystuje mRNA do nakazania układowi odpornościowemu atakowania właśnie tych konkretnych markerów.

Dane kliniczne

Podejście to stanowi jedno z najuważniej obserwowanych zastosowań technologii mRNA poza dziedziną chorób zakaźnych.

Technologia ta stała się powszechnie znana dzięki szczepionkom przeciwko COVID-19, ale od tego czasu naukowcy badają jej potencjał w leczeniu nowotworów.

Najnowsze wyniki mogą utorować drogę do złożenia wniosków regulacyjnych, chociaż zatwierdzenie będzie zależało od szczegółowej oceny kompletnych danych klinicznych, a doniesienia sugerują, że firmy już przygotowują się do rozmów z organami regulacyjnymi.

Praktyka rutynowa

Dla trzech pacjentów z IPO w Lizbonie udział w międzynarodowym badaniu daje Portugalii bezpośrednią rolę w testowaniu terapii, która ostatecznie mogłaby przybliżyć spersonalizowane leczenie nowotworów do rutynowej praktyki klinicznej.

Naukowcy badają również podobne podejścia oparte na mRNA w walce z innymi nowotworami, co rodzi możliwość, że spersonalizowane szczepionki mogą ostatecznie stać się częścią szerszego zwrotu w kierunku terapii dostosowanych do cech biologicznych każdego indywidualnego nowotworu.