La sperimentazione sta valutando l'intismeran autogene (V940), una terapia sperimentale a base di RNA messaggero (mRNA) sviluppata da Moderna in collaborazione con Merck, nota come MSD al di fuori degli Stati Uniti.

Successo della sperimentazione

A differenza dei vaccini progettati per prevenire l’infezione, questo trattamento è destinato a persone che hanno già il cancro, poiché utilizza le informazioni genetiche del tumore del paziente e mira ad addestrare il sistema immunitario a riconoscere e attaccare le cellule tumorali.

Moderna e Merck hanno annunciato questa settimana che la loro sperimentazione di Fase 3 INTerpath-001 ha raggiunto i suoi due obiettivi principali, dimostrando un miglioramento statisticamente significativo della sopravvivenza libera da recidiva e della sopravvivenza libera da metastasi a distanza quando il V940 è stato combinato con l’immunoterapia pembrolizumab, commercializzata con il nome di Keytruda.

Questo studio internazionale ha coinvolto 1.137 pazienti affetti da melanoma ad alto rischio, i cui tumori erano stati asportati chirurgicamente e che hanno ricevuto o il trattamento personalizzato a base di mRNA in combinazione con pembrolizumab, oppure il solo pembrolizumab.

Trattamento sperimentale

Le aziende non hanno ancora reso noti i risultati completi della Fase 3, affermando che i dati dettagliati saranno presentati in occasione di un prossimo convegno medico; ciò significa che il trattamento rimane sperimentale e non è attualmente disponibile come terapia standard.

Come riportato da Executive Digest, nel precedente studio di fase 2b, la combinazione di V940 e pembrolizumab ha ridotto il rischio di recidiva o di decesso del 49% e il rischio di metastasi a distanza o di decesso del 62%, rispetto al solo pembrolizumab.

Il vaccino viene prodotto in base alle caratteristiche individuali del tumore di ciascun paziente.

Gli scienziati analizzano innanzitutto il tumore per identificare le mutazioni che potrebbero produrre neoantigeni, ovvero marcatori anomali che distinguono le cellule tumorali dal tessuto sano; il vaccino utilizza poi l’mRNA per istruire il sistema immunitario a prendere di mira quei marcatori specifici.

Dati clinici

Questo approccio rappresenta una delle applicazioni più seguite della tecnologia dell’mRNA al di là delle malattie infettive.

La tecnologia è diventata ampiamente nota grazie ai vaccini contro il COVID-19, ma da allora i ricercatori ne hanno studiato il potenziale nel trattamento del cancro.

Questi ultimi risultati potrebbero aprire la strada alla presentazione delle domande di autorizzazione, anche se l’approvazione dipenderà da una valutazione dettagliata dei dati clinici completi; secondo alcune fonti, le aziende si starebbero già preparando per le discussioni con le autorità regolatorie.

Pratica di routine

Per i tre pazienti dell’IPO di Lisbona, la partecipazione allo studio internazionale conferisce al Portogallo un ruolo diretto nella sperimentazione di un trattamento che potrebbe, a lungo termine, avvicinare la terapia oncologica personalizzata alla pratica clinica di routine.

I ricercatori stanno inoltre studiando approcci simili basati sull’mRNA contro altri tumori, aprendo la possibilità che i vaccini personalizzati possano, a lungo termine, diventare parte di una più ampia transizione verso trattamenti progettati in base alle caratteristiche biologiche di ogni singolo tumore.